临床研究词汇表
临床试验中使用的词汇的简明定义——这些术语出现在招聘广告、方案、培训和面试中。免费阅读，无需注册。
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所有条款 A–Z
A
- Adherence依从性是指参与者遵循治疗方案和研究要求的程度。通常通过计算返回的药片数量、电子给药记录或日记来测量。不良依从性可能会削弱真实的治疗效果，因此需要进行监测和报告，而不是仅仅期望它发生。
- ALCOA+ALCOA+ is a memory aid for the qualities good trial data must have.
- Archiving归档是指试验结束后对试验记录进行安全的长期存储，以确保记录保持完整、可读和可检索。保留期由法规和申办者规定，在欧盟根据《临床试验法规》进行的试验通常为25年或更长。记录必须能够经受住人员、系统和场所的变更。
- Assent同意是指无法在法律上给予知情同意的人（通常是儿童）同意参与研究。同意是在获得父母或法定代理人许可的同时获得的，使用针对该人年龄和理解能力编写的材料。明确拒绝同意通常会得到尊重。
B
F
I
- I期临床试验I期临床试验通常是首次将某种治疗方法应用于人体。它侧重于安全性、耐受性以及人体对药物的吸收和清除方式，通常涉及少量参与者——通常是几十人而非几百人。根据治疗方法的不同，参与者可能是健康志愿者或患有目标疾病的患者。
- ICH E6ICH E6 is the specific ICH guideline that sets out Good Clinical Practice.
- ICH E6(R3)ICH E6(R3)是GCP指南的现代化修订版本，围绕一套总体原则加附件进行了重组。它更加强调按比例分配的、基于风险的思维方式、整个数据生命周期中的数据治理，以及使用去中心化元素和真实世界数据源的设计。监管机构正在按地区逐步采纳该指南，因此其具体适用日期取决于您的工作地点。
- III期试验III期试验是一项大规模的确认性研究，旨在确定某项治疗方法是否有效及其安全性，通常与安慰剂或现有标准疗法进行对比。该试验通常涉及数百至数千名参与者，分布在多个研究中心和国家。其结果是药物上市申请中的核心证据。
- Inspection检查是由监管机构对试验相关场所、文件、设施和记录进行的正式审查。与审计不同，检查由监管机构进行，可能导致正式的监管后果。检查可能是常规性的、由提交触发的或由特定问题引发的。
M
R
- Re-consentRe-consent是在出现重要新信息或试验以可能影响参与者继续参与意愿的方式发生变化后，再次获得参与者同意的过程。典型触发因素包括新的安全发现、重大的方案修订或更长的随访期。它使用新批准的知情同意书版本。
- Re-screeningRe-screening是指在早期筛查失败后再次对某人进行筛查，前提是协议允许。通常只有在可能真正改变的原因下才允许，例如临时性实验室异常。协议规定了是否允许以及允许的次数。
- RetentionRetention是指在试验中保持已入选参与者的参与度，直到他们完成试验。这取决于实际因素——预约灵活性、差旅报销、清晰沟通——以及临床护理。良好的Retention保护了分析的完整性，因为每个退出的参与者都会带走相关信息。
S
- SAE对账SAE对账是指临床数据库中记录的严重不良事件与单独安全数据库中保存的严重不良事件之间的交叉核对。任何在一个数据库中存在但在另一个数据库中不存在的事件，或详情不匹配的事件，都需要进行调查和更正。这是数据库锁定前的必需步骤。
- Signal detectionSignal detection是对新信息的系统性搜索，这些信息表明药物与之前未知的事件之间可能存在因果关系。它将案例数据库的统计审查与临床判断相结合。信号是需要调查的假设，而非已确认的风险。
- Source data review (SDR)Source data review is reading the site's records as a whole to judge whether the trial is being run properly — not just whether individual values were transcribed correctly.
- Standard operating procedure (SOP)A standard operating procedure is a written instruction describing how an organization performs a recurring task consistently.
#
- 21 CFR Part 1121 CFR Part 11 是美国法规，规定了美国食品药品监督管理局(FDA)接受电子记录和电子签名代替纸质记录的条件。它要求系统经过验证、具有安全的访问控制、审计跟踪以及与一个人唯一关联的签名。欧洲的相应要求在欧盟GMP指南的附件11中规定。
- 安全数据库安全数据库是赞助商记录、评估和报告个别安全案例的专用系统。它与临床数据库分开保存，因为它还必须处理上市后报告并按严格时间表提交监管文件。保持两者一致是SAE协调存在的原因。
- 安慰剂安慰剂是一种虚拟治疗，其外观、味道和感觉与真实治疗相同，但不含活性成分。与之对比可以将治疗效果与预期效果和仅参与试验的效果分离开来。只有在没有有效的标准治疗被隐瞒的情况下，使用安慰剂才是符合伦理的。
- 按方案分析按方案分析仅包括严格遵循方案的参与者，排除重大偏差和依从性差的情况。它可以显示治疗在理想条件下的效果。由于被排除的参与者不是随机组，它通常是辅助性的而非主要的。
- 伴随用药伴随用药是指参与者在接受研究治疗的同时服用的任何其他治疗药物。记录这些药物是因为它们可能与研究药物相互作用、解释不良事件或被方案禁止。通常由研究中心从试验开始前一直收集到随访结束。
- 保密性（在试验中）试验中的保密性是指参与者的身份和个人健康信息受到保护，仅与需要这些信息的人员共享。试验记录通常使用代码而非姓名来识别参与者，链接代码与个人的密钥保存在试验地点。数据保护法律——如欧洲的GDPR或美国的HIPAA——在GCP之外另行适用。
- 必要文件必要文件是指能够单独或共同评估试验的进行情况和数据质量的记录。GCP 按照生成时间将其分为三类：试验开始前、试验期间和试验结束后。这些文件存档在试验主文件和研究者现场文件中。
- 编辑检查编辑检查是一项编程到数据系统中的规则，用于标记看起来错误的值。检查可以捕获缺失字段、不可能的值、顺序错误的日期和相互不一致的结果。它们是数据清理的第一道防线，也是网站看到的大多数查询的来源。
- 病例报告表 (CRF)病例报告表是一份结构化记录，用于向赞助商报告每个参与者的方案所需数据。它围绕方案设计，因此每个字段都对应研究需要测量的内容。如今几乎所有试验都使用电子版本。
- 不良反应 (AR)不良反应是指至少有合理可能性认为是由研究治疗引起的不良事件。与不良事件的区别在于因果关系的判断。该判断通常由研究者做出，申办者可以添加自己的评估。
- 不良事件 (AE)不良事件是指试验参与者在试验期间发生的任何不利医学事件，无论是否认为由研究治疗引起。它可以是新症状、被临床判断为显著的异常检查结果，或现有病情的恶化。关键点是该术语本身并不暗示任何因果关系。
- 参考安全信息 (RSI)参考安全信息是文件中的特定、清晰标识的部分——通常是研究者手册——用于判断反应是否在预期范围内。它必须是一个定义的列表，而不是整个文件，并且已获批准和版本控制。使用错误的版本可能会将正确处理的病例转变为报告失败。
- 查询查询是对看起来缺失、不一致或不合理的数据点提出的正式问题。它被发送到该站点，由获得授权的人员回答，并在解决后关闭——整个交流过程都被记录。及时回答查询是衡量站点性能的最直观指标之一。
- 场地启动场地启动是指场地获得正式许可开始筛选和招募参与者的时间点。当所有批准、合同、培训和物资确认后，以及赞助商发出书面批准时，场地启动即完成。启动时间是试验运营中最受关注的指标之一。
- 持续安全审查持续安全审查是赞助商在试验运行期间对试验安全数据的持续评估。它查看个案、汇总模式，以及是否有任何因素改变了预期的风险概况。调查结果可能导致方案修订、知情同意书更新或试验停止。
- 次要终点次要终点是预先指定的附加测量指标，用于支持或补充主要结果。它们可能涵盖其他益处、安全性方面或生活质量。由于通常不具有独立的统计学效能，因此在失败的试验中获得的阳性次要结果被视为假设，而非发现。
- 第二阶段试验第二阶段试验寻求治疗方法确实有效的首个证据，同时继续研究安全性和剂量。它涉及患有目标疾病的患者，通常数量在几百人左右。许多治疗方法在此阶段停止，因为第二阶段是有前景的想法最常无法显示效果的地方。
- 第四阶段试验第四阶段试验在治疗方法获得批准并上市后进行。它研究长期安全性、在日常实践中的有效性、罕见的副作用，以及在早期试验中代表性不足的人群中的使用情况。监管机构有时会将其作为批准的条件。
- 电子病例报告表 (eCRF)电子病例报告表是在经过验证的电子系统中完成的病例报告表，而不是在纸质表格上完成。系统内置的检查可以在数据输入时标记超出范围或缺失的值，并且每项更改都会被记录在审计跟踪中。这是当今临床试验数据收集的标准方式。
- 电子患者报告结果 (ePRO)电子患者报告结果是指参与者通过应用程序、设备或网络表单直接报告的数据，不涉及临床医生的解释。常见示例包括症状日记、疼痛评分和生活质量问卷。由于参与者是数据来源，电子记录通常是源数据。
- 电子试验主文件 (eTMF)电子试验主文件是指存储在经过验证的电子系统中的试验主文件。它支持受控访问、版本历史和审计跟踪，使申办者和试验现场能够从任何地方提交文件。许多组织根据行业参考结构来组织它，以便文件始终位于可预测的位置。
- 电子数据采集 (EDC)电子数据采集是临床试验现场用来输入和提交试验数据给赞助商的软件系统。它托管电子病例报告表，在数据输入时运行自动检查，管理数据查询，并保留每项更改的审计跟踪。熟练使用EDC系统是一项实用的、可转移的技能，适用于各个雇主。
- 电子同意 (eConsent)电子同意以电子方式呈现同意信息并捕获签名，通常内置视频、图表或理解力检查。可以在现场或远程进行，这使其成为分散式试验的常见功能。电子系统和签名必须符合适用的电子记录规则。
- 对照组对照组是指用来衡量试验性治疗效果的参照物。它可以是安慰剂、现有的标准治疗方法或同一产品的不同剂量。当已存在有效的治疗方法时，通常需要使用活性对照组才能使结果更有意义。
- 对照组对照组是与治疗进行比较的试验组，接受安慰剂、现有标准治疗或不接受任何额外治疗。没有对照组，就无法判断观察到的变化是由治疗引起的，还是自然发生的。对照组使试验具有可解释性。
- 多中心试验多中心试验在多个地点（通常跨越多个国家）运行相同的方案。它能更快地招募受试者，并产生适用于更广泛人群的结果。但同时也需要更多的协调工作：一致的培训、协调一致的程序，以及各国的监管和伦理批准。
- 方案方案是临床试验的总体计划。它阐述了试验的目标、参与者的资格、对参与者的操作及时间安排、安全性管理方式以及结果分析方法。每个研究中心执行相同的方案，任何偏离方案的行为都称为方案偏差。
- 方案偏差方案偏差是指任何偏离已批准方案规定应发生情况的行为。偏差范围从访视时间超出窗口期几天到纳入不符合标准的受试者。重要偏差——即影响受试者安全、权利或数据可靠性的偏差——必须被记录、报告和处理。
- 访问窗口访问窗口是围绕计划访问的允许天数范围，例如第28天加减3天。窗口的存在是因为现实生活使精确日期不可能实现，而科学研究仍需要访问大致可比较。超出窗口的访问是协议偏差。
- 非劣效性试验非劣效性试验旨在证明新治疗方法在预定义的边界范围内不会明显劣于现有治疗方法。当新选择具有其他优势时使用——如副作用更少、成本更低、给药更便捷。边界必须提前论证，因为整个结论取决于它。
- 分层分层是在由重要特征（如疾病严重程度、年龄段或地点）定义的组内分别进行随机化。它使这些特征在各试验组中保持平衡，而不是将平衡留给机会。分层因素是预先指定的，通常也用于分析中。
- 分配隐蔽分配隐蔽是指登记参与者的人员无法知道或预测该参与者将被分配到哪个组别。它不同于盲法：隐蔽保护分配时刻，盲法保护之后的所有过程。没有分配隐蔽，随机化即使在无意中也可能被破坏。
- 副研究员 (Sub-I)副研究员是现场团队的合格成员，通常是医生或其他临床医生，在主要研究员的监督下执行与试验相关的医疗职责。典型职责包括评估参与者的资格、检查参与者以及判断不良事件是否与研究治疗相关。副研究员必须列在委托日志中，在某些地区还必须列在监管研究员声明中。
- 概念验证 (PoC)概念验证研究用于验证某项治疗是否能产生其开发者预期的生物学效应，然后再投入大规模且昂贵的试验。这类研究通常规模较小，可能采用短期或替代性指标，旨在为是否继续进行的决策提供依据。积极的结果令人鼓舞，但并非最终结论。
- 根本原因分析 (RCA)根本原因分析是超越直接错误以找到其发生的根本原因的过程。它反复提问为什么，直到答案涉及系统本身——缺失的检查、不清楚的说明、不切实际的工作量。没有它，纠正措施只能治标不治本。
- 工作指导书 (WI)工作指导书是一份逐步说明文档，解释如何执行一项具体任务，通常隶属于更广泛的标准操作规程(SOP)。SOP说明必须发生什么以及谁负责，而工作指导书则说明具体要按哪些按钮。并非每个组织都使用这个术语，但分层结构很常见。
- 供应商监督供应商监督是指赞助商对其聘请的第三方（如CRO、中央实验室、影像提供商、技术供应商）的监督方式。赞助商必须能够证明委托工作得到妥善执行，通常通过书面协议、明确的指标和定期审查或审计来实现。委托任务永远不会委托问责责任。
- 关键风险指标 (KRI)关键风险指标是在试验期间跟踪的一项指标，用于提前预警可能出现的问题。常见例子包括协议偏差率、报告严重不良事件所需的时间以及某个研究中心的筛选失败比例。超过预设阈值会触发既定的行动，而不仅仅是记录。
- 观察性研究观察性研究收集有关人们健康和治疗的信息，而不是由研究人员分配治疗方法。队列研究、病例对照研究和登记处都是观察性研究。它们可以涵盖比试验更大且更具代表性的人群，但不能像试验那样有说服力地建立因果关系。
- 国际人用药品注册技术协调委员会 (ICH)ICH是药物监管机构和制药行业就药品通用技术标准达成一致的机构。其指南本身不是法律；各地区将其转化为自己的法规。由于大多数主要监管机构遵循ICH，按照ICH标准进行的试验在许多国家广泛被接受。
- 合同研究组织 (CRO)合同研究组织是赞助商聘请来运营临床试验全部或部分工作的公司。CRO通常提供监查、数据管理、安全性报告、统计和监管提交等服务。赞助商可以委托这些任务，但对试验保持最终责任。
- 赫尔辛基宣言赫尔辛基宣言是关于涉及人类的医学研究伦理原则的声明，由世界医学协会于1964年首次采纳，此后多次修订。它确立了个体参与者的福祉优先于科学和社会利益。GCP明确要求试验按照该宣言进行。
- 怀疑的非预期严重不良反应 (SUSAR)SUSAR是指其性质或严重程度与已知产品安全信息不一致的严重不良反应。它必须同时满足三个条件：严重、至少可能与治疗相关，以及非预期的。SUSAR在临床研究中承载最快的报告义务。
- 患者报告的结果 (PRO)患者报告的结果是指直接来自参与者的任何关于参与者健康状况的报告。它捕捉只有该人才能知道的事情，例如疼痛、疲劳或他们进行日常活动的能力。PRO越来越多地被用作试验终点，而不仅仅是支持信息。
- 患者登记患者登记是一个有组织的数据集合，包含具有特定疾病、暴露或治疗的人群信息，在一定时期内为明确目的而收集。登记支持安全监测、自然病史研究和质量改进。它们是观察性的，因此人员不被分配到任何治疗方案。
- 混淆当第三个因素与治疗和结果都相关联时，就会发生混淆，这会使治疗看起来产生了实际上并未产生的效果。随机化通过均匀分散这些因素来处理试验中的混淆。观察性研究必须通过设计和统计调整来处理混淆，但这永远不会完全有效。
- 机构审查委员会 / 伦理委员会 (IRB / IEC)IRB 或独立伦理委员会是一个独立于赞助商和研究者的小组，负责审查试验以保护参与者的权利、安全和福祉。它必须在试验开始前批准方案、知情同意材料和任何招募材料，并在之后定期审查试验。"IRB" 是美国通常使用的术语，"伦理委员会" 在其他地方使用；其功能相同。
- 基于风险的监测 (RBM)基于风险的监测将监测工作集中在参与者风险和数据可靠性风险最大的地方，而不是平等对待每个站点和每个数据点。它将传入数据的中央审查与有针对性的现场和远程检查相结合。现在它是预期的默认方法，而不是替代方法。
- 基于风险的质量管理 (RBQM)基于风险的质量管理是一种结构化的方法，用于识别试验中可能出现的问题，确定哪些风险最为重要，并将工作重点放在风险最高的地方。风险在整个试验过程中都会进行审查，而不仅仅是在开始时。这现在是GCP中的明确要求，而不是可选的额外措施。
- 集中监测集中监测是对来自所有站点的数据流进行远程分析，寻找表明存在问题的模式。异常分布、过于完美的数据、重复出现的异常值或某个站点的数据与其他站点明显不同，都可能触发进一步的审查。它通常能发现单次现场访问永远无法发现的问题。
- 计算机系统验证 (CSV)计算机系统验证是记录在案的证据，证明系统能够一致且可靠地完成其预期功能。对于试用系统，通常涵盖需求、测试、受控发布和变更控制。监管机构期望任何存储受管制数据的系统在使用前都经过验证。
- 剂量递增剂量递增是指向连续的小组参与者给予逐次更高的剂量，在每一步之前都要仔细观察安全性，然后再提高剂量。这是早期试验中寻找既能耐受又可能有效的剂量的标准方法。预先定义的规则规定了何时递增、何时暂停以及何时停止。
- 加急报告加急报告是指将特定安全案例快速提交给监管机构，以及在需要时提交给伦理委员会和研究者的流程。计时从组织内任何人首次了解到符合标准的案例时开始。时间表以日历天数计算，而非工作日。
- 假名化假名化用代码替换参与者的直接识别信息，以便可以在不涉及个人姓名的情况下分析数据。代码与身份之间的链接仍然存在，但被单独安全地保存。它降低了隐私风险，但不会使数据完全匿名，因为使用密钥仍然可能进行重新识别。
- 监测监测是申办者对试验是否按照方案、GCP和适用法规进行的持续检查。它确认参与者的权利和安全得到保护，报告的数据准确、完整且可验证。它包括现场访问、远程文件审查和对传入数据的中央审查。
- 监测访问监测访问是赞助商的监测员对现场进行的定期审查。主要类型包括在选择现场之前的现场选择访问、在开始招募之前的启动访问、试验期间的中期访问和结束时的关闭访问。每次访问都会产生一份书面报告和一封后续信函，列出需要采取的行动。
- 监测计划监测计划描述了特定试验的监测方式：现场、远程和集中活动的组合、访问频率以及每次访问时将审查的内容。现代计划基于风险，因此工作重点集中在最重要的数据和流程上。该计划在第一个试验中心开放前编写，并随着风险变化而更新。
- 监管机构监管机构是授权试验并在其领土内批准药物的政府部门。例子包括美国的FDA、欧洲的EMA和国家机构、英国的MHRA、日本的PMDA和印度的CDSCO。由于ICH的存在，它们的要求有很大重叠，但每个机构都有自己的程序和时间表。
- 监管事务助理 (RA associate)监管事务助理负责准备和管理试验或产品需要向卫生当局提交的文件。这包括组编申请档案、跟踪批准及其条件，以及在试验变更时保持文件的最新状态。该职位处于科学、法律和项目时间表的交汇点。
- 监管提交监管提交是指公司向监管机构提交的申请文件，以获得产品销售批准。它汇集了制造、非临床和临床证据，包括临床研究报告和基础数据集。大多数监管机构要求采用标准电子结构，以便审查人员能够以相同的方式浏览任何提交文件。
- 交叉设计在交叉设计中，每个参与者依次接受多种治疗，因此他们充当自己的对照组。这减少了所需的参与者数量，但仅适用于治疗效果会消退的稳定病症。各时期之间的洗脱期可以限制延续效应。
- 交互式应答技术 (IRT)交互式应答技术是将参与者分配到治疗组并管理各站点药物供应的系统。它执行随机化，告知站点要分配的试剂盒编号，并跟踪库存和有效期。在盲法试验中，它也是保存代码并可在紧急情况下释放代码的系统。
- 结果披露结果披露是指在试验结束后的规定时间内，无论研究结果是否为正面，都有义务将试验的摘要结果向公众公开。截止日期通常为欧盟试验结束后12个月，以及美国适用试验的主要完成后一年内。无论结果是否曾在期刊上发表，都适用此要求。
- 结束访视 (COV)结束访视是最终监查访视，在所有参与者完成且未解决的问题得到解决后进行。监查员确认数据查询已关闭、未使用的研究用产品已退回或销毁，以及现场档案完整并准备好存档。随后该现场在该试验中被正式关闭。
- 警告信警告信是FDA发出的正式通知，说明其发现了重大监管违规行为，并要求立即纠正。通常要求在规定的短期内提交书面回复，并在该机构网站上公布。未能充分回复可能导致进一步的执法行动。
- 纠正和预防措施 (CAPA)CAPA 是对问题的结构化响应：纠正出错之处，并改变某些内容以防止其再次发生。纠正部分解决直接问题；预防部分解决根本原因。对一个人进行再培训通常是一个薄弱的 CAPA，因为它很少改变允许错误发生的系统。
- 开发安全更新报告 (DSUR)DSUR是赞助商为仍在开发中的产品准备的年度安全报告。它汇总了该产品在报告期内所有试验的安全发现，并评估整体风险情况是否发生了变化。其格式由ICH E2F规定，因此一份报告可以服务于多个地区。
- 可穿戴设备可穿戴设备在参与者日常生活中持续收集健康数据，如活动、心率或睡眠等。相比定期的临床测量，它可以产生更丰富的数据。若要用作终点指标，必须针对该目的进行验证，并明确定义数据缺失和设备故障的处理方式。
- 良好临床实践 (GCP)良好临床实践(GCP)是设计、实施、记录和报告人体临床试验的国际质量标准。它的存在有两个目的:保护参与者的权利、安全和福祉,并确保试验产生的数据可信。主要的全球参考标准是ICH E6指南,世界各地的监管机构已将其纳入自己的规则。
- 良好生产规范 (GMP)良好生产规范是管理药物生产、包装、标签和质量控制方式的质量标准。它确保每批产品的生产都是一致的，并符合所需的质量要求。试验中使用的研究产品必须按照GMP进行生产，这就是为什么对现场标签和储存的控制如此严格。
- 良好实验室规范 (GLP)良好实验室规范是非临床安全研究的质量体系——通常是在治疗方法用于人体之前进行的实验室和动物工作。它涵盖研究计划、记录、设施和报告，以确保结果可靠且可重现。GLP适用于试验前；GCP适用于人体试验。
- 良好药物警戒实践 (GVP)良好药物警戒实践是一套指导方针，规范了药物安全信息的收集、评估和报告方式，主要在批准后进行。欧洲指南按模块组织，涵盖病例管理、信号检测和风险管理等主题。它补充了GCP，后者涵盖试验阶段。
- 临床均衡临床均衡是指专家社区内对于所比较的治疗方法中哪一种更优存在真正的不确定性。这是随机分配参与者的伦理学依据：如果每个人都已经知道某一组更优越，那么将任何人分配到另一组就是错误的。在试验期间失去均衡——例如在中期分析后——可能是停止试验的理由。
- 临床试验临床试验是一项研究研究，其中人们根据计划被分配到一项干预措施中，以评估其对健康结果的影响。干预措施可以是药物、设备、程序或行为或护理的改变。它不同于观察性研究，在观察性研究中，研究人员在不分配治疗的情况下观察发生的情况。
- 临床试验管理系统 (CTMS)临床试验管理系统是用于规划和跟踪试验的操作软件：包括试验地点、联系人、访视、里程碑、招募人数、付款和监查活动。它管理试验的运行方式，而不是临床数据本身，临床数据存储在EDC中。大多数赞助商和CRO都运行一个系统，许多试验地点也运行自己的系统。
- 临床试验申请临床试验申请是请求获准在特定国家或地区进行试验的提交。在欧盟，它通过《临床试验信息系统》根据《临床试验条例》提交，可在多个成员国适用一份申请。美国的等效申请是IND。
- 临床试验协议 (CTA (contract))临床试验协议是赞助商与运行试验的机构或研究者之间的合同。它涵盖付款、责任、发表权、数据所有权、保险和赔偿。它独立于协议，且不得与协议相矛盾。
- 临床试验用新药申请 (IND)IND是申办者向FDA提交的申请，用于在美国开始对新药进行人体测试。它包含制造信息、动物和实验室数据、试验方案和研究者详情。除非FDA对其实施临床暂停，否则试验通常可在30天后开始。
- 临床试验助理 (CTA)临床试验助理为研究团队提供试验的行政支持。典型工作包括在试验主文件中归档关键文件、追踪来自各研究中心的文件收集、安排会议和维护追踪表。这是进入赞助商和CRO组织的广泛使用的入门职位。
- 临床数据管理员 (CDM)临床数据管理员负责从数据采集到数据库锁定整个过程中试验数据的质量。CDM帮助设计病例报告表，编写标记可疑值的检查程序，与研究中心提出和跟踪数据查询，并在数据库锁定前确认数据库是否干净。这个职位非常适合具有敏锐观察力和关注细节的人员。
- 临床项目经理 (CPM)临床项目经理负责试验的交付：其时间表、预算、资源配置和供应商。CPM协调监查员、数据管理员和现场团队，通常是赞助商的主要上报渠道。这通常是人们在现场、监查或数据岗位工作数年后成长为的角色。
- 临床研究报告 (CSR)临床研究报告是已完成试验的完整书面记录，包括其设计、实施、结果和解释。其结构遵循 ICH E3 指南，使监管机构能够以相同的方式查阅任何申办者的报告。它是营销申请的核心部分。
- 临床研究协调员 (CRC)临床研究协调员负责管理试验现场的日常运营。CRC安排参与者访问、进行或协助知情同意、保管源文件、输入数据、处理物资，并是监查员的主要联系人。这是临床研究中最常见的入门职位。
- 临床研究协会 (CRA)临床研究协会代表赞助商或CRO监督临床试验。CRA确保每个试验点遵循方案、保护参与者并记录准确数据，并在每次访问后撰写调查结果。现在大部分工作是现场和远程审查的混合形式。
- 临床医生报告的结果 (ClinRO)临床医生报告的结果是由经过培训的卫生专业人员进行的评估，需要临床判断，例如评估皮疹的严重程度或神经学检查评分。由于涉及判断，试验通常要求评估者接受培训，并尽可能在各次访视中保持一致。这与参与者自己报告的结果形成对比。
- 临床暂停临床暂停是监管机构下达的命令，用于延迟拟议的试验或暂停已在进行的试验。通常因安全问题、方案不充分或信息不足而发出。赞助商必须解决所述问题并获得批准后才能继续。
- 盲法盲法是指对参与者、研究人员或两者隐瞒其接受的治疗方案。在单盲试验中，参与者不知道；在双盲试验中，参与者和研究人员都不知道。这可以防止预期影响人们报告症状的方式、临床医生的评估方式以及数据处理方式。
- 培训记录培训记录证明指定人员在特定日期接受了特定协议、系统或程序的培训。GCP要求试验中的所有相关人员都必须通过教育、培训和经验获得资格认证，培训记录是证明。即使培训确实已进行，缺失培训记录仍是常见的检查发现。
- 偏差偏差是指任何系统性错误，它会将试验结果朝着一个一致的方向推离真实值。它可能通过参与者的选择方式、治疗方案的分配方式、结果的评估方式或报告的结果而产生。随机化、分配隐蔽和盲法都是为了控制偏差。
- 平行组设计在平行组设计中，每个参与者被分配到一个组别，并在整个试验期间保持在该组别中。这是最常见的试验设计，因为它简单且避免了治疗之间的交叉效应。与交叉设计相比，它需要更多的参与者才能达到相同的精确度。
- 评估计划评估计划是协议中的表格，显示每次访问以及每次访问时进行的确切程序。现场团队每天都根据它工作，它通常是新协调员首先要熟记的第一页。它驱动病例报告表的设计和访问窗口。
- 清洗期清洗期是指没有接受治疗的时间段，允许前一种治疗的效果消退，然后开始下一阶段。它用于开始研究药物前以及交叉试验各个阶段之间。其持续时间取决于药物离开体内和效果消退所需的时间。
- 去中心化临床试验 (DCT)去中心化试验将部分或全部试验活动从传统试验地点转移出去，采用远程医疗访问、居家护理、本地实验室、直接寄送给参与者和互联设备等方式。大多数以这种方式描述的试验都是混合型试验，保留了一些面对面访问。这种方法可以为居住在远离研究中心的人群扩大试验的可及性。
- 权限委派日志权限委派日志是主要研究者已委派给哪些指定工作人员哪些试验任务以及从何日期开始的签署记录。所有列出的人员必须具备执行所分配任务的资格和培训。这是监查员或检查员首先检查的文件之一。
- 缺失数据缺失数据是指试验计划收集但未获得的信息，从单个空白字段到参与者的整个随访期间都可能出现。这很重要，因为数据缺失的原因通常与结果相关，这可能会使结果产生偏差。试验会预先指定如何处理缺失数据，更重要的是，采取措施防止缺失数据的发生。
- 人类受试者保护人类受试者保护是保持试验参与者安全和受尊重的全套保障措施。它包括独立的伦理审查、真正的知情同意、个人数据的保密性以及随时退出而不受处罚的权利。大多数组织要求在GCP培训中进行专门的培训。
- 认证副本认证副本是原始记录的复制件，已通过签名或验证流程确认其内容和含义与原始记录相同。经过认证后，它可以在诉讼中替代原始记录。这使得网站能够扫描纸质记录并从电子版本进行工作。
- 入选入选是指已获得知情同意且符合所有资格标准的人员正式加入试验的时点。在随机试验中，入选通常紧接着随机分配。入选人数和入选率是任何研究中最受关注的运营指标。
- 筛选筛选是在获得知情同意后进行的一系列评估，用于检查受试者是否真正符合入选标准。筛选可包括病史采集、体格检查、实验室检测和影像学检查。筛选程序因研究而异，因此知情同意必须始终优先进行。
- 筛选失败筛选失败是指已同意并接受筛选但不符合入选标准因此未入组的人员。必须记录其原因，通常仍会报告其基本数据。某一研究中心的高筛选失败率可能表明存在招募或入选标准理解方面的问题。
- 设计中的质量 (QbD)设计中的质量是指在试验规划阶段就将质量融入其中，而不是事后再进行检查。实际上，它首先要确定哪些数据和流程对参与者安全和结果可靠性至关重要。其他所有内容都采用相应的——而非最大的——努力。
- 审计审计是对试验活动和文件的系统、独立的检查，用以判断其是否按照方案、操作规程、良好临床实践和法规进行。审计由赞助者或机构委托，由独立于试验团队的人员执行。这是内部质量保证——与监管检查不同。
- 审计跟踪审计跟踪是电子系统中自动生成的安全记录，记录谁在何时进行了什么更改以及原因。用户不能将其关闭，原始值必须与新值一起保持可见。审查审计跟踪现已成为监控和检查的常规部分。
- 审计证书审计证书是由审计员出具的简短文件，确认审计已进行。它说明了审计的内容和时间，但不包含审计结果。监管机构可能会要求提供该证书，作为赞助商质量体系正常运作的证明。
- 生物标志物生物标志物是一种可以客观测量的特征，用作生物过程、疾病状态或治疗反应的指标。例子包括血液检测结果、遗传变异或影像学测量。生物标志物用于选择参与者、监测效果，有时也用作终点。
- 失访 (LTFU)当研究现场无法再与参与者取得联系且其结果未知时，该参与者被视为失访。在记录失访前，研究现场必须证明已进行并记录了合理的联系尝试。缺失的结果数据会削弱试验的质量，因此防止失访是研究现场工作的重要组成部分。
- 试验主文件 (TMF)试验主文件是使试验能够进行且其数据质量能够被评估的完整必要文件集合。申办者持有申办者TMF；现场持有其等效文件，即研究者现场文件。检查员阅读TMF以重建发生了什么以及何时发生。
- 试验注册试验注册是指在试验开始招募参与者之前，在公认的注册库中公开记录试验的存在和设计。ClinicalTrials.gov 和欧盟注册库是最知名的，世界卫生组织维护着一个主要注册库网络。在许多司法管辖区，注册在法律上是必需的，主要期刊不会发表未注册的试验。
- 试验组试验组是试验中参与者的分组之一，每组接受明确定义的干预措施。简单试验有两个试验组——例如研究性治疗和安慰剂。多臂试验将多个剂量或多种治疗方法与共同对照组进行比较。
- 试用期试用期是随机化前的一个规定时间段，在此期间参与者可能接受安慰剂或标准治疗。它用于建立基线、检查参与者是否能够遵循治疗方案，或清除之前的药物。只有圆满完成试用期的参与者才能进入随机化阶段。
- 收益-风险评估收益-风险评估是一种结构化判断，用于评估治疗的预期收益是否足以证明其在特定人群中的已知和潜在危害是合理的。该评估在试验开始前进行，随着安全性数据的积累而重新审视，并在批准前再次进行。这是一种判断，而非计算，可能会发生变化。
- 数据管理计划 (DMP)数据管理计划描述了试验数据的收集、检查、更正、编码和锁定方式。它列出了所使用的系统、将运行的编辑检查、查询的处理方式以及数据库锁定的标准。它是数据团队相当于监查计划的文件。
- 数据监测委员会 (DMC)数据监测委员会是一个独立的专家小组，定期审查正在进行的试验中不断积累的安全性数据，有时也审查疗效数据。在试验进行期间，它是唯一通常能看到未盲法结果的小组。它可以建议试验继续保持不变、进行修改或停止。
- 数据库锁定数据库锁定是指试验数据被宣布最终确定且防止进一步更改的时间点。它发生在所有查询得到解决、编码完成以及所需的对账和审查获得签署后。在解盲前进行锁定可以防止结果知识对数据产生影响。
- 数据清理数据清理是在分析前查找和解决试验数据中的错误、缺失和不一致的工作。它在整个试验过程中持续进行，而不仅仅在最后进行，使用编辑检查、查询、列表和与其他数据源的对账。干净的数据库是数据库锁定的前提条件。
- 数据完整性数据完整性是指试验数据在其整个生命周期内（从首次采集到最终归档）保持完整、一致和准确。它不仅涵盖数据值本身，还包括能够追溯每个数据的来源以及其发生的变化。没有数据完整性，无论科学设计多么完善，试验的结论都无法被信赖。
- 随机化随机化是指通过机会而非选择将参与者分配到试验组。它将已知和未知的差异均匀分散到各组中，因此结果中的任何差异更可能是由于治疗造成的。分配序列必须对招募参与者的人员隐瞒。
- 探索性终点探索性终点是为了产生想法而收集的测量指标，而不是为了证明任何事情。它可能测试新的生物标志物或探索亚组。来自探索性终点的发现需要在专门为其设计的研究中得到确认。
- 提现提现是指参与者在完成试验前停止参与，无论是出于自己的选择还是临床决定。原因会被记录，协议通常要求进行特定的治疗结束评估。停止研究治疗和退出随访是不同的事情，这种区别对分析很重要。
- 替代终点替代终点是一种用于代替对患者直接重要的结果的测量方法，例如用血压代替中风。替代终点允许进行更小、更快的试验，但仅当替代指标能可靠地预测真实结果时才有效。历史上存在替代终点改善而患者状况恶化的案例。
- 停药试验和再激发试验停药试验是指停止或减少可疑治疗后反应的变化情况；再激发试验是指重新开始治疗后的变化情况。停药试验中的改善和再激发试验中的复发加强了治疗导致该事件的证据。再激发试验通常不会刻意进行，因为它可能不安全。
- 停止规则停止规则是一个预先指定的条件，在该条件下，试验或其部分将被中止。规则可以是因为伤害、明确的益处或无效性，当继续进行不太可能显示效果时。提前定义这些规则可以防止根据结果事后做出决定。
- 统计分析计划 (SAP)统计分析计划详细说明了试验数据的分析方式。它定义了分析人群、确切的统计方法以及如何处理缺失数据。必须在数据库锁定和解盲前完成，以确保结果不会影响方法的选择。
- 统计功效统计功效是指试验在真实效应存在的情况下检测到给定大小效应的概率。试验通常设计为80%或90%的功效，这决定了所需的参与者数量。功效不足的试验可能会错过真实的益处，使问题无法得到解答。
- 温度偏离温度偏离是指研究用产品储存在规定温度范围之外的时期。受影响的库存必须隔离，在赞助商确认其仍然适合使用之前不得使用。偏离事件的记录、调查和报告方式与其他偏差相同。
- 文件备注 (NTF)文件备注是一份简短的、注明日期和签名的备忘录，放在研究记录中，用以解释仅从文件本身不明显的事项。它可能解释一个间隙、一项更正或一系列不寻常的事件。它记录一份解释；它不能解决根本问题，过于频繁地使用它本身就是一个警告信号。
- 无缝设计无缝设计将通常分为两个独立试验阶段的内容合并为一个连续研究，例如在单一方案下同时进行剂量选择和确认。这可以节省阶段之间的大量时间。它需要仔细的预先规划，以便适当地使用早期部分的数据。
- 现场启动访问 (SIV)现场启动访问是正式开放现场进行招募的会议。监查员向现场团队培训方案和系统，确认批准、物资和文件已到位，并就试验在该现场的运行方式达成一致。在激活前，现场不得对任何人进行筛选或入组。
- 协议修订协议修订是对已批准协议的正式、有文件记录的变更。实质性修订——即可能影响参与者安全或结果可靠性的修订——通常需要伦理委员会和监管部门的批准才能生效。除非是为了消除直接危害，否则各研究中心在获得必要批准之前不得实施任何变更。
- 选择偏倚选择偏倚是指研究中的参与者或各组之间存在系统性差异，这些差异会影响结果。如果临床医生能够预测下一个分配方案，他们可能会将更健康的患者引导到某一组。隐蔽分配和严格的资格审查是主要的防御措施。
- 学术研究机构 (ARO)学术研究机构是一个基于大学的部门，以类似于CRO的方式提供试验服务。学术研究机构通常运营协调中心、数据管理和统计工作，用于学术和公共资助的试验。它们是商业部门外临床研究人员的常见雇主。
- 严重不良事件 (SAE)严重不良事件是指符合至少一项明确严重性标准的不良事件：导致死亡、危及生命、需要或延长住院时间、导致持久或显著的残疾或丧失工作能力，或是先天性异常或出生缺陷。如果其他重要医学事件可能危害参与者，也可能符合条件。研究机构通常必须在发现严重不良事件后24小时内向赞助商报告。
- 严重程度严重程度描述不良事件的强度，通常分为轻度、中度或重度，或在肿瘤学中使用CTCAE等量表进行分级。这是对事件体验的临床判断。它完全独立于严肃性，严肃性涉及结果并驱动报告。
- 严重违规严重违规是指偏离方案或GCP的情况，可能会显著影响参与者的安全或身心完整性，或试验结果的可靠性。在包括欧盟和英国在内的多个地区，申办者必须在短期内向监管部门报告严重违规。这比普通的方案偏差的要求要严格得多。
- 严重性严重性是基于不良事件的结果（而非其感受强度）对其进行的监管分类。如果事件导致死亡、危及生命、需要或延长住院时间、造成持久或显著的残疾或属于先天异常，则该事件为严重事件。严重性决定了随后的报告义务。
- 研究欺诈研究欺诈是指故意伪造、篡改或隐瞒试验数据或记录的行为。它不同于诚实的错误，虽然罕见，但正是因为存在这种风险，才需要审计追踪、源数据验证和中央数据审查。疑似欺诈必须立即通过申办方和机构上报，而不是在本地处理。
- 研究用产品 (IP)研究用产品是在试验中接受测试的治疗方法，包括为其提供的任何安慰剂或对照药物。它必须按照既定标准进行制造、标签标注、运输和储存，并仅按照方案规定的方式使用。正确处理它是药房、现场团队和赞助商的共同责任。
- 研究用产品责任追踪研究用产品责任追踪是指对每一单位研究治疗药物从到达试验现场到使用、退回或销毁的全过程进行文件记录和追踪。记录必须显示接收了什么、何时给予了哪位参与者什么药物，以及还剩余什么。监查员在每次访视时对这些记录进行核对，任何无法解释的差异都应被认真对待。
- 研究者发起的试验 (IIT)研究者发起的试验是由临床医生或学术团队设计和开展的研究，而非由公司开展。公司可能仍会提供资金或研究药物，但不作为赞助方。这些试验通常回答商业试验不会解决的实际问题，例如两种现有治疗方法的比较。
- 研究者手册 (IB)研究者手册是赞助商对迄今为止所了解的关于研究产品的所有信息的总结。它涵盖了其化学性质、在体内的作用方式、早期研究的结果以及迄今为止观察到的风险。它是用来判断新的不良反应是否在预期范围内的参考文件。
- 研究者现场研究者现场是指医院、诊所或医疗机构，参与者在该处接受检查和进行试验程序。每个现场都有一名主要研究者负责该处试验的实施，以及协调员和其他授权工作人员。多中心试验在多个现场执行相同的方案。
- 研究者现场文件 (ISF)研究者现场文件是研究现场自己收集的试验必要文件的汇总。它包含批准文件、签署的协议、员工简历和培训记录、授权日志和往来信函。监查员在每次访问时都会审查它，检查员会首先要求查看它。
- 药物警戒 (PV)药物警戒是检测、评估、理解和预防药物危害的科学和实践。它从首次人体试验开始，贯穿产品在市场上的整个生命周期。试验安全报告是其中的一部分；信号检测、定期报告和风险管理是其他部分。
- 药物警戒助理 (PV associate)药物警戒助理处理和报告有关药物的安全信息。日常工作包括审查报告的不良事件、将其编码到标准词典、评估是否符合报告标准，以及在监管期限内提交报告。该职位在临床试验期间和产品上市后都存在。
- 医学监查员医学监查员是为赞助商提供试验医学监督的医生。他们就资格问题向试验中心提供建议，审查不断传入的安全数据，并做出运营团队无法做出的医学判断。他们不同于CRA，CRA的监查是程序性的而非临床性的。
- 易受伤害的人群易受伤害的人群是指其自由、充分知情同意能力可能受限的群体——例如儿童、无法自主同意的人、囚犯或可能因其处境而感到压力的人。涉及他们的试验需要额外的保障措施和更严格的伦理审查。这可能包括来自法定代理人的同意、参与者的赞同以及对招募过程的独立监督。
- 意向性治疗分析 (ITT)意向性治疗分析将每个随机分配的参与者纳入其被分配的组中，无论他们实际接受了什么治疗或是否完成了试验。它保持了随机化所创造的平衡，并提供了治疗在实践中的真实情况。它通常是确认性试验中的主要分析方法。
- 因果关系评估因果关系评估是判断研究治疗是否可能导致不良事件的过程。调查员通常使用相关、可能相关或无关等类别，并考虑时间顺序、合理性、其他解释以及停止治疗后的情况。在许多地区，如果调查员或赞助商认为存在合理的关联可能性，该病例将被视为相关。
- 优越性试验优越性试验旨在证明一种治疗方法优于另一种治疗方法，或优于安慰剂。这是最常见的试验问题。未能证明优越性并不等同于证明治疗方法等效——这需要采用不同设计的研究。
- 预期性预期性是指对不良反应是否已在产品参考安全信息中描述的判断。如果不良反应的性质、严重程度或频率与文件记载不一致，则该反应为非预期的。这一判断是将严重不良反应转变为SUSAR的关键因素。
- 源数据源数据是源文件中的信息：重建和评估试验所需的原始观察、测量和记录。GCP 要求源数据具有可追溯性、易读性、同步性、原始性和准确性。副本只有在经过认证为真实副本时，才能作为源数据。
- 源数据核查 (SDV)源数据核查是将病例报告表中报告的内容与原始源文件进行比较，以确认其匹配。过去通常对100%的数据进行核查；现在基于风险的方法将其针对最重要的字段。它回答一个狭隘的问题——报告的值是否与源匹配——仅此而已。
- 源文件源文件是最初记录试验信息的原始地点。常见例子包括医院记录、实验室报告、签署的知情同意书和设备打印输出。病例报告表上报告的数据必须可追溯到源文件。
- 赞助者赞助者是负责启动、管理和资助临床试验的组织或个人。赞助者通常是制药或医疗器械公司，但也可以是大学、医院或研究网络。即使赞助者将工作委托给他人，赞助者仍对监管机构负责该试验。
- 赞助者-研究者赞助者-研究者是指一个人既启动试验又亲自进行试验，同时承担两个角色的职责。这在学术研究和研究者发起的研究中很常见。这意味着一个个体同时承担赞助者的义务（如向监管部门报告安全信息）和研究现场的义务。
- 真实世界证据 (RWE)真实世界证据是指从常规临床试验之外收集的数据（如电子健康记录、理赔数据、登记处和医疗设备数据）中获得的关于治疗方法的证据。它展示了治疗方法在日常实践中的表现，涉及更广泛和更复杂的患者群体。其价值在很大程度上取决于基础数据的质量和完整性。
- 知情同意知情同意是指一个人在获得并理解做出决定所需的信息后，自愿同意参加试验的过程。这是一个对话和决定的过程，而不仅仅是在表格上签名。必须在进行任何研究特定的程序之前获得同意，并且同意在整个试验期间持续有效。
- 知情同意书 (ICF)知情同意书是参与者阅读并签署的书面文件，用于记录其同意参加试验的协议。它用通俗易懂的语言解释试验涉及的内容、风险和可能的益处、替代方案、数据的使用方式以及随时退出的权利。在使用前必须获得伦理委员会的批准，并在出现重要新信息时进行更新。
- 质量保证 (QA)质量保证是一套有计划、系统的活动，确保试验按照规定标准进行并生成相应数据。它通过以下系统运作：标准操作规程、培训、审计和纠正预防措施。它与进行试验工作的人员是独立的。
- 质量关键因素 (CtQ)质量关键因素是指在试验中数量较少的因素，如果出现问题，将严重危害参与者安全或结果的可信度。团队需要提前识别这些因素，并在这些方面集中进行控制、培训和监测。例如安全关键标准的符合资格条件、主要终点测量和知情同意过程。
- 质量控制 (QC)质量控制是在试验过程中进行的实际检查，以验证工作是否符合要求。示例包括第二个人审查输入的数据，或根据完整性检查清单检查文件。质量控制检查输出；质量保证检查产生输出的系统。
- 中期分析中期分析是在招募和随访完成前对试验数据的计划性审查。通常由独立统计学家进行，并由数据监测委员会审查，以保持试验团队的盲法。它可能导致因危害、明确获益或无效而提前停止试验。
- 终点终点是用于判断治疗是否有效的既定测量指标。必须提前指定，包括具体测量内容、测量对象和测量时间。试验在操作上所做的一切最终都是为了产生可靠的终点数据。
- 主要研究者 (PI)主要研究者是负责在一个研究中心进行临床试验的人员。主要研究者必须具备相应的教育、培训和经验资格，并对参与者的安全、方案合规性和该中心数据的准确性负责。任务可以委派给经过培训的工作人员，但责任不能委派。
- 主要终点主要终点是试验设计和规模确定所针对的单一主要测量指标。试验的成功或失败以此判断，样本量也是根据此计算的。试验通常只有一个主要终点，因为如果将多个结果都作为主要终点进行检验，会增加假阳性的风险。
- 资格标准资格标准是关于谁可以参与该方案的规则。纳入标准描述一个人必须具备的特征；排除标准描述将其排除的规则，通常是出于安全考虑或保持结果的可解释性。在招募参与者之前，必须检查并记录每项标准。
- 自适应设计自适应设计允许根据试验运行期间收集的数据对试验进行预先计划的更改——例如降低剂量、重新估计样本量或提前停止。适应性变更的规则需要提前指定和同意，这是保持结果有效性的关键。如果在没有预先计划的情况下进行相同的更改，将会削弱试验的有效性。
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